Cómo establecer un nuevo paradigma para lograr la equidad en la salud en la hemofilia
Un artículo publicado en la revista Haemophilia sugiere que las expectativas clínicas para las personas con hemofilia se han mantenido relativamente estáticas durante años, desalineándose con el tratamiento en el siglo XXI y su promesa de resultados sin precedentes de salud.
El menú de productos para tratar a una persona con hemofilia ha crecido dramáticamente en las últimas décadas, a medida que los avances en la investigación y el desarrollo continúan produciendo terapias novedosas que ofrecen una mejor protección contra las hemorragias y una mayor facilidad de administración. En 2020, la innovación ha hecho posible la comprensión de que los pacientes podrían lograr resultados mucho mejores, incluso una "cura funcional" de la hemostasia normal.
Desafortunadamente, muchos protocolos actuales de profilaxis para la hemofilia A todavía están diseñados para mantener niveles muy modestos de factor VIII de más del 1%, un objetivo conservador que coloca a los pacientes en la categoría leve a moderada. Los autores afirman que esto representa un modelo anticuado, un producto de una época muy diferente cuando las terapias eran menos efectivas y las limitaciones de suministro de los tratamientos basados en plasma gravitaban mucho sobre los protocolos de tratamiento. Aunque el logro de niveles de factor VIII de más del 1% en cierta época significó una mejora histórica, lo que resultó en mejores resultados, todavía deja a los pacientes en riesgo de hemorragias.
"Las aspiraciones de un mejor tratamiento hasta este momento se han visto obstaculizadas por consideraciones económicas y un fracaso de la imaginación. Los pagadores, los médicos y, en muchos casos, las personas mismas con hemofilia han quedado satisfechos con una mejora gradual muy lenta en el acceso al tratamiento, explican los autores. "El objetivo de un nivel mínimo del 1% usando la profilaxis ha sido el santo grial durante demasiado tiempo. Con tratamientos más nuevos, productos novedosos y la terapia génica en el horizonte, debemos tener un objetivo más ambicioso: la hemostasia normal, y una calidad normal y optimizada de vida", afirman los autores.
Por lo tanto, se hizo necesario un modelo actualizado, uno con resultados para los pacientes que fueran equivalentes a los de otros grupos de enfermedades: restaurar el funcionamiento a un nivel normal comparable con el de la población general. En 2017 comenzó a tomar forma por primera vez un nuevo enfoque, por medio de una reunión inicial en persona de médicos experimentados y pacientes, que concluyeron que un nuevo modelo se debería alinear con el panorama actual de tratamiento, y anticipar las terapias emergentes y novedosas. Por medio de dos talleres mundiales posteriores en 2018 y 2019, los proveedores de atención médica y representantes de los pacientes de 24 países desarrollaron un nuevo modelo de tratamiento. El mismo fue diseñado de una manera que permite a los pacientes alcanzar una serie de hitos delineados de manera progresiva, siendo el penúltimo objetivo la equidad en salud, definida por la Organización Mundial de la Salud como la "ausencia de diferencias evitables o remediables entre grupos de personas".
"La prolongación de la vida es admirable, pero sin optimizar la terapia, los pacientes están viviendo vidas más largas con dolor crónico y discapacidad. Los recientes avances que podrían normalizar la hemostasia abren la posibilidad de lograr un estilo de vida no afectado por las complicaciones de la enfermedad", explicaron los autores. "Superar este reto requiere que las personas con hemofilia y los médicos alineen sus aspiraciones para lograr la equidad en sus objetivos de salud y atención médica, respectivamente".
El modelo escalonado incluye resultados clínicos/relevantes para el paciente específicos y paralelos, desarrollados en orden ascendente para que cada hito sucesivo represente una mejora con respecto al anterior, con el objetivo final de la hemostasia normal y un estilo de vida libre de las complicaciones hemorrágicas relacionadas con la hemofilia. Cada hito abarca también su estado actual, según lo descrito por los autores, dentro del panorama existente de tratamiento.
Hito 1. Supervivencia/prevención de la muerte prematura - Alcanzable con el uso de concentrados de factor y el tratamiento en el hogar/el fácil acceso a la atención médica.
Hito 2. Deterioro articular mínimo/calidad de vida y participación en las actividades de la vida diaria mejoradas. Alcanzable en prácticamente todos los pacientes con la profilaxis iniciada temprano en la vida.
Hito 3. Ausencia de hemorragias espontáneas/capacidad de participar en actividades de bajo riesgo. Alcanzable en la mayoría de los pacientes con los regímenes profilácticos actuales.
Hito 4. Logro de una movilidad/participación 'normales' en la vida laboral, escolar y familiar sin restricciones - Alcanzable en algunos pacientes con la profilaxis, pero se debe iniciar a una edad temprana.
Hito 5. Capacidad de sufrir traumas menores/estilo de vida con menos restricciones - El manejo actual es el factor de reemplazo a demanda y otros tratamientos para controlar las hemorragias.
Hito 6. Sometimiento a operaciones o un trauma mayor sin una intervención adicional/sin depender de la atención médica especializada - Gestionado en consulta con el centro de tratamiento de la hemofilia y con un soporte de laboratorio que pueda controlar y suministrar los niveles requeridos de factor de reemplazo.
Hito 7. Hemostasia normal/salud y bienestar optimizados - Requeriría tratamiento (profilaxis, terapia génica o terapia de reemplazo sin factor) casi inmediatamente después del nacimiento, mientras se evitan la tolerancia inmunitaria/los inhibidores. Ensayos prometedores de terapia génica.
Los participantes en el taller concibieron este enfoque escalonado para una amplia aplicabilidad y utilidad, de modo que, independientemente de la situación única de un individuo o del sistema de salud de su país, una persona pueda encontrar su lugar en la escalera de los hitos. Tal modelo se podría utilizar como una herramienta importante de defensa al proporcionar tanto orientación como contexto para las diversas partes interesadas de la comunidad internacional con hemofilia, incluyendo los médicos, pacientes, sistemas de salud, pagadores y otros.
"Este nuevo paradigma de tratamiento abarca una visión compartida por los proveedores y pacientes por igual, monitoreando en paralelo los resultados clínicos y centrados en el paciente, de modo que el valor no se limite solo a los puntos finales de eficacia, sino que proporcione más bien un camino claro hacia la hemostasia normal", concluyeron los autores.
Skinner M, Nugent D, Wilton P, et al. Achieving the Unimaginable: Health Equity in Haemophilia. Haemophilia. 2020 January; 26(1): 17-24.