Tratamiento para inhibidores: Cómo se detiene el sangrado cuando una persona tiene un inhibidor
Las personas con inhibidores no son más propensas a sufrir sangrados que otras personas con hemofilia; sin embargo, debido a que el tratamiento con factor es menos eficaz, es posible que presenten sangrados más frecuentes que las personas que toman profilaxis con factor y el sangrado puede ser más difícil de tratar. Una forma de tratar el sangrado en una persona con un título de inhibidor muy bajo es darle grandes cantidades de factor para superar el inhibidor. Este método se puede utilizar en un paciente que está a punto de someterse a una cirugía o cuando un sangrado pone en peligro su vida. El problema con este tratamiento es que después de tres a cinco días de tratamiento, el nivel de inhibidor puede aumentar incluso más que antes y demorar semanas, incluso meses, en bajar. Esto puede causar problemas si la persona necesita tratamiento nuevamente antes de que baje el nivel. En la mayoría de los casos, los individuos con inhibidores no tendrán un título suficientemente bajo para responder a dosis más altas del factor faltante.
Para las personas con deficiencia de factor VIII (hemofilia A), existe un producto aprobado por la FDA llamado emicizumab que ayuda a prevenir y tratar sangrados en pacientes con inhibidores. Este ha sido un medicamento revolucionario para las personas con hemofilia A que tienen inhibidores. Emicizumab no funciona para la deficiencia de factor IX (hemofilia B). Desafortunadamente, en la actualidad no existe ninguna opción de terapia génica para los pacientes con inhibidores. Se están realizando estudios para investigar la terapia génica como una posible opción en el futuro a fin de ayudar con la tolerancia contra los inhibidores.
Tanto para las personas con hemofilia A como con hemofilia B, pueden utilizarse medicamentos especiales conocidos como “agentes de derivación” para tratar los sangrados. Un agente de derivación es un tipo especial de concentrado de factor que utiliza otros tipos de factores para estimular la formación de coágulos sanguíneos, evitando la necesidad de los factores VIII y IX. Debido a ese mecanismo, esos medicamentos ayudan a detener el área del sangrado, pero también conllevan el riesgo de causar coágulos de sangre no deseados en otras partes. En los Estados Unidos se han aprobado dos tipos de agentes de derivación para ese fin: Concentrado de Complejo de Protrombina Activado (aPCC) y FVIIa recombinante (“factor siete-a”).
El Concentrado de Complejo de Protrombina Activado (aPCC) se vende bajo la marca FEIBA® . Es un “producto derivado del plasma”, lo que significa que está elaborado a partir de sangre humana. Se trata en varias formas diferentes para eliminar los virus y otros contaminantes. Este producto contiene los factores II, VII, IX y X, y algunos de los factores ya se encuentran en su forma “activada”. El otro agente de derivación, el factor VIIa recombinante, se vende bajo las marcas NovoSeven® y SEVENFACT® . Esos medicamentos son concentrados de factor recombinante elaborados en un laboratorio, no a partir de sangre humana.